La terapia CAR-T Tisagenlecleucel (tisa-cel) è stata approvata dalla Commissione Europea per il trattamento del linfoma follicolare (FL) recidivante e refrattario a due o più linee di terapia. La notizia, rilasciata dalla casa produttrice Novartis, rappresenta un ulteriore passo in avanti per la terapia che aveva già ricevuto approvazione per la stessa indicazione dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) lo scorso marzo, risultando applicabile nei 27 paesi dell’Unione e in Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
Tisa-cel ha ricevuto, così, la terza indicazione terapeutica ufficiale dopo essere stato approvato per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva nei pazienti pediatrici e giovani adulti e per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante e refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
L’approvazione ufficiale scaturisce dai dati emersi dallo studio internazionale di fase II ELARA che aveva analizzato efficacia e sicurezza di tisa-cel in 97 pazienti affetti da FL con recidiva entro sei mesi dall’ultima linea terapeutica o dal trapianto autologo.
I risultati hanno indicato una risposta terapeutica al trattamento nell’86% dei pazienti trattati, con risposta completa nel 69% dei casi. Inoltre, l’87% dei pazienti trattati con tisa-cel ha evidenziato una risposta completa di durata pari a nove mesi o più dalla risposta iniziale.
In relazione alla tollerabilità, lo studio ha mostrato sindrome da rilascio di citochine nel 48,5% dei pazienti trattati (senza eventi di grado ≥3), eventi avversi neurologici nel 37% dei pazienti trattati (eventi di grado ≥3=3%) e sindrome da neurotossicità immunitaria (ICANS) nel 4% dei pazienti trattati (eventi di grado ≥3=1%) a otto settimane dall’infusione. Nessun paziente è deceduto in seguito al trattamento.
Fonti
- Fowler NH, et al. Tisagenlecleucel in adult relapsed or refractory follicular lymphoma: the phase 2 ELARA trial. Nat Med. 2022 Feb;28(2):325-332.
- https://www.aboutpharma.com/legal-regulatory/linfoma-follicolare-la-commissione-europea-approva-luso-della-terapia-car-t-tisagenlecleucel/
- https://www.adnkronos.com/ok-commissione-ue-a-terapia-car-t-per-linfoma-follicolare-recidivante_6XAGtjs7xyvqvn8ePdNbHs
